Na 25 jaar zonder nieuws in de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML), een nieuw geneesmiddel is goedgekeurd in Spanje, MIDOSTAURIN, op de markt gebracht door het farmaceutische bedrijf Novartis als Rydapt®, die oraal wordt toegediend en is geïndiceerd voor patiënten bij wie net de diagnose is gesteld van een ziekte met een mutatie in het FLT3-gen en die in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie.

Het medicijn, dat is opgenomen in het nationale gezondheidssysteem om dit type kanker te behandelen in combinatie met standaardchemotherapie (daunorubicine en cytarabine), kan ook als monotherapie worden gebruikt voor behandel agressieve systemische mastocytosesystemische mastocytose met geassocieerde hematologische maligniteit of mestcelleukemie, kwaadaardige pathologieën van het bloed die tot nu toe zeer beperkte therapeutische opties hadden.

Het nieuwe medicijn verminderde het risico op overlijden met 22%

Een internationale multicenter trial gepubliceerd in The New England Journal of Medicine (NEJM)en waaraan 717 patiënten hebben deelgenomen, heeft aangetoond dat na een follow-up van ten minste 3,5 jaar de toediening van midostaurine met standaardchemotherapie het risico op overlijden met 22% verlaagde in vergelijking met placebo plus chemotherapie. De mediaan van totale overleving was 74,7 maanden vergeleken met 25,6 maanden van de placebogroep.

Toediening van midostaurine met standaard chemotherapie verminderde het risico op overlijden met 22% in vergelijking met placebo plus chemotherapie

AML is het meest voorkomende type van acute leukemie bij volwassenen en tussen de 5 en 8 gevallen per 100.000 inwoners worden elk jaar gediagnosticeerd. Zonder behandeling veroorzaakt deze ziekte de dood van de patiënt, en is in feite verantwoordelijk voor de meerderheid van de sterfgevallen die jaarlijks optreden door leukemie (40%).

Deskundigen hebben uitgelegd dat het ideaal is om in een periode van drie dagen de aanwezigheid of niet van mutaties in het FLT3-gen te bepalen om de therapie aan te passen aan de mogelijke interacties van deze mutaties met andere.

Iván Álvarez Twose, coördinator van het Institute of Studies of Mastocytose van Castilla La Mancha (CLMast), legde uit dat de geneesmiddelen die tot nu toe in geavanceerde systemische mastocytose werden gebruikt - interferon en cladribine - decennia geleden werden ontwikkeld, en hoewel In de laatste paar jaar zijn tyrosinekinaseremmers gebruikt, midostaurine zal ook effectief zijn voor patiënten met de D816V-mutatie.

De gevaren van bloedtransfusie (September 2019).