de idiopathische longfibrose het is een zeldzame pathologie - die naar schatting tussen de 13 en 20 mensen per 100.000 inwoners treft - en mogelijk fataal is, waarvoor geen genezing bestaat. De behandeling is gericht op het verlichten van hun symptomen of het vertragen van hun progressie, vandaar het belang van de nieuwe therapie ontwikkeld door wetenschappers van het National Center for Oncological Research (CNIO), dat heeft bereikt genezen deze ziekte bij muizen.

Het is een gentherapie dat, zoals uitgelegd door Paula Martínez, co-auteur van het onderzoek, gericht is op het corrigeren van de moleculaire oorzaak van pulmonale fibrose bij patiënten met korte telomere uiteinden van de chromosomen, en introduceert hiervoor telomerase - het enige enzym dat deze telomeren kan verlengen. - in de cellen van beschadigd longweefsel.

Drie weken na de behandeling was de longfunctie van de muizen verbeterd en hadden hun longen minder ontsteking en fibrose.

de verkorting van telomeren Het is geassocieerd met het verouderingsproces en de ontwikkeling van sommige ziekten, waaronder idiopathische longfibrose, dus de auteurs van de studie richtten zich op het proberen te verjongen van de aangetaste weefsels. Om dit te doen, creëerden ze een muismodel waarin pulmonaire laesies kenmerkend voor fibrose werden toegevoegd aan de schade veroorzaakt door korte telomeren, om therapeutische strategieën te testen op basis van de activatie van telomerase.

De therapie keerde het fibrotische proces om in diermodellen

De onderzoekers ontwierpen een gentherapie die bestond uit het aanpassen van een onschadelijk virus, zodat het genetisch materiaal de telomerase-genen vervolgens deze vector in de cellen van het aangetaste longweefsel van de dieren geïnoculeerd. Met een enkele injectie was na drie weken de longfunctie van de zieke muizen verbeterd en hadden hun longen minder ontsteking en fibrose, en twee maanden later was de fibrose "verbeterd of verdwenen", zoals gedetailleerd beschreven door de auteurs in een artikel gepubliceerd in eLife.

Juan Manuel Povedano, co-auteur van de studie, legde uit dat ze hebben bewezen dat gentherapie het fibrotische proces in diermodellen van de ziekte kan terugdraaien en dat dit ook bij mensen effectief zou kunnen zijn. De volgende stap, zegt Fátima Bosch, een expert in gentherapie aan de Autonome Universiteit van Barcelona, ​​zal zijn om de meest geschikte vectoren voor deze therapie te ontwikkelen voor gebruik bij patiënten met deze ziekte.

Longfibrose, wees er op tijd bij! (September 2019).